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史上最贵药一支1448万元 在美国上市用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症

导读:近日,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药。网友纷纷质疑:这是在拿

近日,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药。网友纷纷质疑:这是在拿孩子的命要挟家长,讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称:生命无法用金钱衡量。

史上最贵药一支1448万元 在美国上市用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症

脊髓性肌肉萎缩症(简称SMA)是婴儿死亡率最高的遗传性疾病,当人体第五号染色体上的一基因——SMN1有状况(可能是缺失或突变),使得脊髓神经元渐进性退化,产生一连串后续肌肉无力及萎缩的症状,但其智力发展完全正常,发病年龄从出生到成年皆有可能。

根据WHO的报告,每1~2万名宝宝之中会有1个宝宝患脊髓性肌肉萎缩症,算是蛮常见的疾病!由于脊髓性肌肉萎缩症是遗传性疾病,从遗传学观点来看,若爸爸妈妈都是基因携带者,则其宝宝患此疾病的机率为四分之一。发病率为1/6000~1/10000,若夫妻双方生过一个SMA患儿,则再生患儿的概率为25%,生无症状的携带者的概率为50%,生一个正常的孩子的概率为25%。

肌肉萎缩是指横纹肌营养障碍,肌肉纤维变细甚至消失等导致的肌肉体积缩小。

⒈ 轻度萎缩:肌纤维轻度下降,肌肉组织外观无明显凹陷,触摸肌肉组织松弛,肌无力,能做抗阻力运动。

⒉ 中度肌萎缩:肌纤维部分萎缩、缺失,肌肉组织外观凹陷,触摸纵向缩小,横向减少,肌无力明显,不能做抗阻力运动。

⒊ 重度肌萎缩:肌纤维组织大部分萎缩,相关的骨骼外露。肌肉组织仅存少量肌纤维,肌无力严重,患者丧失最基本的协调运动能力。

⒋ 完全萎缩:肌纤维组织完全萎缩,与其肌肉相关联的运动功能完全丧失。

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